22 Şubat 2025 Cumartesi

Gen tedavisinde çığır açan başarı! Doğuştan kör çocuklar görmeye başladı

Londra’daki doktorlar, gen tedavisiyle doğuştan kör çocuklara görme yetisini kazandırarak tıp dünyasında bir ilke imza attı. Nadir bir genetik hastalık olan Leber Konjenital Amaurozis (LCA) nedeniyle görme yetisini kaybetmiş çocuklar, uygulanan yeni tedavi sayesinde artık şekilleri algılayabiliyor, oyuncaklarını bulabiliyor ve hatta bazıları okumaya bile başlayabiliyor.

GEN TEDAVİSİYLE UMUT VEREN SONUÇLAR

Moorfields Göz Hastanesi ve UCL Göz Enstitüsü’nden Prof. Michel Michaelides, bu gelişmeyi “olağanüstü bir ilerleme” olarak tanımlayarak gen tedavisinin hayatları nasıl kökten değiştirebileceğini gözler önüne serdiğini belirtti. Uygulanan bu yenilikçi yöntem, çocukluk çağı körlüklerinde etkili bir çözüm sunan ilk tedavi olarak kayıtlara geçti.

CERRAHİ OPERASYONLA GÖRME YETİSİ GERİ KAZANILDI

Tedavi süreci, minimal invaziv bir cerrahi müdahale ile gerçekleştirildi. 60 dakika süren operasyon sırasında, hastaların gözlerine AIPL1 geninin sağlıklı kopyaları enjekte edildi. Bu işlemle birlikte retina tabakasındaki ışık algılayıcı hücrelerin yeniden işlev kazanması sağlandı.

2020 yılında başlatılan çalışma kapsamında, Türkiye, ABD ve Tunus’tan seçilen 1-2 yaşlarındaki dört çocuk tedavi edildi. İngiltere’nin önde gelen sağlık kuruluşlarının liderlik ettiği bu projede Türk çocukları da yer aldı ve bilim dünyasına büyük katkı sağladı.

TEDAVİ SONRASI MUCİZE GİBİ DEĞİŞİMLER

Tedavi edilen çocuklardan biri olan Jace’in ebeveynleri, oğullarının ameliyat sonrası yaşadığı değişimi “inanılmaz” olarak tanımladı. Jace’in annesi, “Daha önce gözlerinin önüne bir nesne koysanız bile takip edemezdi. Şimdi ise öğretmenlerinden, sınıfta telefonları fark edip almaya çalıştığına dair mesajlar alıyoruz,” dedi. Babası ise ameliyattan sonraki ilk haftalarda oğlunun güneş ışığına fiziksel tepki verdiğini belirterek duygusal anlar yaşadığını söyledi.

Bu devrim niteliğindeki tedavi, İngiltere İlaç ve Sağlık Ürünleri Düzenleme Kurumu’nun (MHRA) özel izniyle geliştirildi ve gen terapisi şirketi MeiraGTx tarafından desteklendi. İlk dört hastanın ardından yedi çocuk daha tedavi edildi ve olumlu sonuçlar alınmaya devam ediyor.

Kaynak: Euronews

İlgili Haberler